Una terapia génica mejora la hemofilia de tipo B

La hemofilia B es una enfermedad que afecta aproximadamente a uno de cada 30.000 hombres. La causa es un gen defectuoso que impide que fabriquen la proteína factor IX de coagulación. Es, por tanto, una de las candidatas ideales para una terapia génica... si esta funciona. Y eso parece que es lo que han conseguido en un reducido ensayo en el que han participado el University College de Londres y el St. Jude Children's Research Hospital, un consorcio de EE UU.

En el trabajo se utilizó un adenovirus para introducir una copia buena del gen en los pacientes. Estos microorganismos tienen la propiedad de que integran su ADN en el de las personas que infectan, y, en este caso concreto, se utilizó un tipo que prácticamente es inocuo para las personas. El trabajo lo publica la revista New England Journal of Medicine.

En el ensayo se probaron distintas concentraciones de virus, y se aplicaron dos inyecciones a los voluntarios. Los cuatro que recibieron mayores cantidades consiguieron aumentar su producción de factor de coagulación hasta el 12% de lo normal y durante al menos 20 semanas.

Con ello los médicos consideran que una persona afectada no necesitará recibir el tratamiento actual, que consiste en un par de inyecciones a la semana.