Largas esperas para las medicinas huérfanas

Se llaman medicamentos huérfanos y son los productos destinados al diagnóstico, prevención o tratamiento de enfermedades raras. Tienen ese nombre porque se producen y venden en pequeñas cantidades a un coste muy por encima de otros. Entre 2000 y 2020 se designaron como huérfanos más de 2.300 fármacos en Europa, y la Agencia Europea del Medicamento (EMA) autorizó la comercialización de más de 190 de ellos.

Pese a los avances, continúan existiendo retos importantes en materia de financiación y acceso a ellos. De los más de tres millones de personas que padecen una enfermedad rara en nuestro país, el 47% no tiene acceso a un tratamiento preciso o considera que el que está recibiendo no es el adecuado, según un análisis publicado recientemente por Roche Farma.

“El acceso a los medicamentos huérfanos, en general, no solamente en España, sino en toda Europa, es complejo. Y no todos los que se autorizan son financiados [con recursos públicos]”, aseguró Caridad Pontes, gerente del Medicamento del Servei Català de la Salut, durante su participación en el Foro Excepcionales: enfermedades raras, un reto de todos, organizado por EL PAÍS en colaboración con Roche Farma.

Los medicamentos deben aprobarse obligatoriamente por la EMA y de manera centralizada para toda la Unión Europea. Posteriormente, son los Estados miembros los que deciden y desarrollan su comercialización, y si cuentan o no con financiación pública. Ello es lo que puede generar diferencias en el acceso efectivo a estas terapias.

Accesibilidad mejorable

La disponibilidad de estos medicamentos en España —en los últimos cuatro años— se sitúa en torno al 44%, según el informe anual hecho por Iqvia. El porcentaje baja al 40% si solo se tienen en consideración los medicamentos huérfanos no oncológicos. El dato, sin embargo, asciende hasta el 75%, 72% y 61% en Italia, Francia e Inglaterra, respectivamente. Y en Alemania llega al 95%.

“La accesibilidad es mejorable porque los porcentajes son bastantes diferenciales”, añadió José Luis Poveda, coordinador del Grupo de Enfermedades Raras y Medicamentos Huérfanos de la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria (­SEFH). “Y esta accesibilidad nada tiene que ver con su desarrollo. En el año 2000 apenas había siete u ocho indicados en enfermedades raras”, apuntó Federico Plaza, director de Corporate Affairs en Roche Farma. Actualmente el mercado cuenta con 129 tratamientos, de los cuales 81 se han comercializado durante los últimos cuatro años. De todos ellos, existen 32 que no tienen financiación pública en España, según el experto de la farmacéutica.

Un punto fundamental de estos productos está en la evaluación del valor terapéutico. “Una vez que se aprueba un medicamento, hay algunas expectativas de cómo va a funcionar, por lo tanto, la medición real de los resultados es responsabilidad de la Administración”, aseguró Jorge Aboal, director general de Asistencia Sanitaria del Servicio Gallego de Salud (SERGAS). Para lograrlo, dijo Aboal, es necesario echar mano de la tecnología. “La transformación digital de la sanidad creo que es fundamental para que la gestión de los datos y la extracción de estos no sea gravosa para el clínico, y que no tenga que hacer un registro además de la consulta”. También es una parte esencial a la hora de elaborar modelos de financiación, porque esta tendrá el respaldo de la evidencia en la práctica clínica real. “La Administración no tiene que gastar, tiene que invertir”, concluyó Plaza, de Roche Farma.