13 'niños burbuja' tratados con genes en 2002 están sanos

13 de los 16 niños pioneros que recibieron terapia génica para tratarles una inmunodeficiencia grave hace nueve años están sanos. Este es el resumen de un estudio que publicó ayer Science Translational Medicine, y que supone un cierto espaldarazo para estas terapias. De los otros tres, dos no han notado mejoría, y uno desarrolló un linfoma.

Aquella investigación reunió a 10 niños con un tipo de inmunodeficiencia combinada (SCID por sus siglas en inglés) y otros seis con otra variante. Esta enfermedad causa una tremenda vulnerabilidad a las infecciones y, en sus casos más extremos, ha dado lugar a los niños burbuja (llamados así porque viven literalmente en contenedores de plástico que les aíslan de los gérmenes exteriores). En ambos grupos, la causa última estaba en una mutación en un gen. Hace una década, este tipo de enfermedades monogenéticas eran las preferidas para investigar, porque se sabía dónde estaba el error.

Riesgo de tumores

El problema es que la herramienta para introducir genes correctos en los niños no estaba muy desarrollada. Para hacerlo, se introduce el trozo de ADN correcto en un virus (en este caso era un gamma-retrovirus de gibón) y se esperaba que, como consecuencia de la infección, esa información se incorporara a las células del paciente. Pero no había forma de asegurar dónde se iba a insertar el gen. "Ahora seguramente esos virus no se usarían", afirma Javier Novo, experto en Genética del CIMA (Centro de Investigaciones Médicas Aplicadas) de la Universidad de Navarra. De hecho, la aparición del caso de leucemia se atribuye a que el gen se colocó cerca de una zona donde había un oncogen, y eso estimuló la proliferación de células cancerosas. Esta complicación hizo incluso que se detuviera el ensayo.

Ahora el problema no está resuelto, pero se está en vías de hacerlo, indica Novo. Una de las novedades que se esperan son las llamadas tijeras de dedos de zinc, un nombre muy gráfico para indicar unas proteínas capaces de elegir el sitio del ADN del receptor en el que cortar e insertar los genes reparados.

La técnica "se ha usado con éxito en ratones", advierte Novo, por lo que tardará en aplicarse en humanos. Mientras, "viviremos una época oscura: sabremos qué genes causan las enfermedades, pero no seremos capaces de cambiarlos".