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Un experto de Estados Unidos anuncia dos logros en terapia genética

Javier Sampedro

Theodore Friedmann, director del programa de terapia genética de la Universidad de California en San Diego (EE UU), anunció ayer la publicación inminente de dos ensayos clínicos alentadores en terapia genética. Esta técnica intenta corregir defectos hereditarios mediante la inserción en el paciente de copias correctas de los genes que tiene alterados. Según Friedmann, un pionero en este campo, esos dos ensayos, sobre la hemofilia B y un tipo de inmunodeficiencia congénita, son los primeros del mundo que han mostrado resultados claramente positivos.El primer ensayo ha sido realizado por científicos del Children's Hospital de Filadelfia (Pensilvania, EE UU). Mediante el uso de virus alterados, los investigadores han logrado que los pacientes de hemofilia B "no necesiten transfusiones, durante varios meses, para frenar sus hemorragias", según Friedmann.

El segundo ensayo, llevado a cabo por médicos del Instituto Nacional de la Salud y la Investigación Médica de Francia y el hospital infantil Necker de París, ha logrado que niños afectados por inmunodeficiencia combinada severa, una enfermedad hereditaria, muestren una "importante recuperación de su sistema inmune", afirmó Friedmann. En este caso se usaron virus alterados e inyección de células.

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