Dos pasos

Es solo un paciente, y hay razones que siguen invitando a la precaución, pero el nuevo ensayo del Hospital de París incluye dos novedades importantes que despejan el camino hacia la terapia génica, o curar una enfermedad congénita infectando al paciente con el gen correcto que le falta. Una idea simple que lleva 20 años estrellándose contra el tsunami de los detalles técnicos.

La primera novedad es el tipo de enfermedad que han curado. En los únicos dos precedentes en que la terapia génica ha funcionado, lo ha hecho contra inmunodeficiencias -como la de los niños burbuja- que perturban la proliferación de las células blancas de la sangre. De ahí que las células con el gen corregido tuvieran una ventaja competitiva y pudieran repoblar la sangre de los enfermos. La técnica es poco extrapolable, puesto que esa ventaja no existe en la inmensa mayoría de las enfermedades.

El mal curado ahora sí pertenece a esa inmensa mayoría. Es la beta-talasemia, que condena a la mitad de los pacientes a un régimen mensual de transfusiones de sangre desde la niñez. La única cura hasta ahora era el trasplante de médula ósea, y la mayoría de los enfermos no pueden recibirlo por falta de un donante compatible.

Hay más de 3.000 enfermedades monogenéticas, es decir, debidas a la alteración de un solo gen, y por tanto abordables en teoría con las técnicas actuales de terapia génica. Las más comunes -entre ellas la beta-talasemia- son mutaciones en la hemoglobina, la proteína que hace rojos a los glóbulos rojos, y la que transporta el oxígeno que respiramos desde los pulmones hasta todos los demás tejidos. La técnica de París, de confirmarse, tiene una aplicación potencial amplia en la medicina.

La segunda ventaja es más técnica, pero no menos relevante. Dos de los niños burbuja tratados hace 10 años por este mismo grupo de París desarrollaron leucemia por culpa del retrovirus usado para administrar a sus células el gen correcto. Ahora han usado un tipo concreto de retrovirus (un lentivirus, basado en el VIH) que reduce ese riesgo.

Son ajustes sin brillo, pero esenciales, y harán falta algunos más para que la terapia génica pueda llegar a la práctica clínica. El camino ha resultado más largo de lo previsto hace 20 años, pero sigue mereciendo la pena recorrerlo.

Las enfermedades más comunes -el infarto, el cáncer y la degeneración neuronal- tienen también componentes genéticas, pero son debidas a muchos genes, y por tanto quedan fuera de la aplicación de la terapia génica como se entiende hoy. Para entregar estos paquetes no basta un virus: se precisa una célula completa.