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El futuro de la ficción genética ya está aquí

La rápida expansión de la técnica CRISPR vaticina un salto cualitativo en terapia génica

Cultivo de células en un laboratorio.

En apenas unas décadas hemos visto cómo algunos de los hitos de la ciencia ficción se convertían en realidad. Aquellas escenas mágicas de las películas futuristas en las que las puertas se abrían solas al acercarse a ellas o en las que se podía ver y hablar a través de una pantalla con interlocutores que estaban en otro continente o incluso en el espacio, forman hoy parte de nuestra cotidianeidad. ¿Ocurrirá lo mismo con esas escenas en las que, ante una herida o una dolencia grave aparece un líquido mágico que activa la capacidad regeneradora del organismo y logra sanar la herida o curar la enfermedad? Probablemente sí, y probablemente más rápido de lo que imaginamos.

Oncólogos del hospital universitario de Sichuan, en China, acaban de inyectar a un paciente desahuciado de cáncer de pulmón células T de su propio sistema inmunitario genéticamente modificadas para que puedan reconocer y atacar a las células tumorales. Es el primer ensayo clínico que se autoriza en humanos —en febrero pasado se autorizó otro en Londres en embriones no viables— de una nueva técnica denominada CRISPR (acrónimo de clustered regularly interspaced short palindromic repeats) que ha revolucionado la biología molecular.

La secuenciación del genoma humano en 2003 fue un hito de la ciencia que iniciaba una nueva era en medicina. Los investigadores se las prometíamos felices pensando que en cuanto lograran identificar los genes alterados causantes de una patología sería cuestión de coser y cantar sustituir esos genes por otros sanos y curar o evitar así la enfermedad. No era una quimera, pero no ha resultado tan sencillo. Conocer los genes no era suficiente: lo difícil era intervenir en el ADN. Pero todos los grandes avances tienen su momento disruptivo, y en este caso llegó en 2012 con la nueva técnica de edición genética que no solo permite cortar y pegar porciones de ADN sino hacerlo por un procedimiento sencillo y barato al alcance de cualquier laboratorio.

Su expansión está siendo fulminante. Se utiliza en miles de estudios con animales y apenas cuatro años después se ensaya en humanos en una patología tan grave y frecuente como el cáncer de pulmón. La incógnita en este caso es si los glóbulos blancos modificados para atacar las células tumorales dañarán o no también otras células. En seis meses lo sabremos. Pero lo relevante de este ensayo es que ha entrado en juego un actor no esperado. China pretende competir con EEUU en un campo que puede convertir la ciencia ficción en realidad en muy poco tiempo. Si es tan sencillo cortar y pegar genes, es fácil imaginar que muy pronto podrá usarse para curar patologías monogénicas —de hecho ya se está ensayando en animales para la distrofia de Duchenne— o cualquiera de las más de 3.000 enfermedades genéticas raras. Y algo aún con mayor repercusión: la sustitución de genes alterados por otros sanos podrá evitar la transmisión y eventualmente erradicar enfermedades hereditarias. Pero eso exigirá intervenir sobre las células germinales, algo que ahora está prohibido. El futuro ya está aquí y vamos a tener que replantearnos muchas cosas.

 

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