Los hematólogos buscan reducir trasplantes y transfusiones

Los donantes son un bien escaso, y los pacientes hematológicos lo saben bien. Tanto en enfermedades más agresivas (cánceres como la leucemia y otras enfermedades que requieren un trasplante de médula) o en otros más crónicos (hemofilias, malformaciones de la hemoglobina, como la anemia falciforme) dependen del suministro de compuestos biológicos. Además, el proceso es peligroso (el trasplante de médula tiene tasas de mortalidad de más del 20%) y engorroso (las transfusiones pueden producir reacciones, aparte de que implica una continua visita al hospital). Por eso en el congreso de la Sociedad Americana de Hematología (ASH) que se celebra en Orlando las alternativas a estas prácticas han tenido una mención especial.

Representa bien este nuevo abordaje la sesión exclusiva para prensa sobre anemia falciforme que empezó el segundo día del congreso, al que EL PAÍS ha acudido invitado por Janssen. Esta enfermedad se debe a una mutación en la hemoglobina, que la inutiliza como transportador de oxígeno. Además de la falta de alimento a las células, esto produce que los glóbulos rojos se depositen en las arterias y formen placas que dificultan la circulación y pueden producir ictus y otros accidentes cardiovasculares. No es muy frecuente (se calcula en más de 100.000 casos al año en el mundo), pero las personas que la sufren acaban recibiendo un trasplante de médula para que integren los genes correctos de la hemoglobina. Pero esta intervención es necesaria, y, a la vez, tiene importantes efectos adversos.

La complicación del ictus

Una de las complicaciones de la enfermedad son los ictus, que además se dan frecuentemente en niños, como explicó Russell Ware, del Hospital Infantil de Cincinati. Los sufre entre el 5% y el 10% de los afectados. Para evitarlo, los pacientes deben recibir transfusiones durante toda su vida. El estudio TWITCH ha investigado con 120 niños que llevaban varios años recibiendo sangre como prevención, y ha ensayado en la mitad sustituir estas intervenciones por una aportación de hidroxiurea. El resultado, según Ware, es que puede ser una alternativa con la misma eficacia.

En otro ensayo (siempre en fases iniciales, con pocos pacientes, por lo que pueden tardar en llegar a la práctica clínica) se probó un mecanismo diferente. Se trata de administrar a personas con anemia falciforme un medicamento que todavía no tiene nombre (se usa la clave de GBT440) que protege la destrucción de los glóbulos rojos. El resultado, aún sin concluir el ensayo y con solo presentado por Claire Hemmaway, del Queens Hospital de Essex (Reino Unido) es que se reduce entre un 50% y un 60% la presencia de células falciformes (con forma de haz en lugar de la redondeada de los glóbulos rojos), lo que mejora la aportación de oxígeno y disminuye la reticulosis (acumulaciones de glóbulos inservibles).

No solo la anemia falciforme presenta aportaciones en este sentido. La hemofilia es otra enfermedad que depende de las transfusiones. Hay dos tipos, A y B, según al paciente le falte el factor de coagulación VIII o el IX. En total, hay unos 3.000 afectados en España, explicó en el congreso Víctor Jiménez Yuste, jefe de Hematología de La Paz. Aparte de la necesidad de inyectarse ese factor a diario o varias veces a la semana, un 30% de quienes tienen la variante más grave de la enfermedad desarrolla resistencias al tratamiento: su cuerpo fabrica defensas contra el factor VIII, ya que no lo reconoce como propio. Para tratar de evitar estos casos se presentó un fármaco experimental, con nombre clave ACE910 (Roche), que evitaría las transfusiones. Su mecanismo de acción es muy curioso. En el proceso de coagulación, que es el que se deteriora en las personas con hemofilia, interviene una catarata de moléculas. Los factores VIII y IX deben unirse al X para activarlo y que el proceso siga. ACE910 reemplaza el papel del factor VIII, y permite que baste con el IX para activar el X como en una carrera de relevos.

Con esto se pretende no solo solucionar el problema de las personas con hemofilia que han desarrollado resistencia al tratamiento estándar. También se evitan inyecciones, lo que simplifica el régimen para los pacientes, explicó Jiménez. El hematólogo afirmó que esta es una de las nuevas líneas de investigación en hemofilia: a evitar el uso de sustitutos de los factores de coagulación por su riesgo a crear resistencias. La otra es prolongar el efecto de los medicamentos para reducir las inyecciones.