FARMACOLOGÍA Apoyo a los medicamentos huérfanos

Los medicamentos huérfanos son aquellos fármacos destinados al diagnóstico, prevención y tratamiento de las enfermedades raras, que no se desarrollan porque no son rentables para la industria. Pero muchos pocos suman un gran mucho, y las 5.000 enfermedades infrecuentes catalogadas por la OMS afectan en Europa a 30 millones de personas, de las que tres millones son españolas. La Unión Europea apuesta por fin por estos medicamentos. Un nuevo reglamento permitirá articular a partir de marzo un marco jurídico que incentivará su desarrollo.

El Acta norteamericana de Medicamentos Huérfanos de 1983 considera una patología rara aquella que afecta a menos de siete casos por cada 5.000 habitantes. En Europa este criterio se establece en cinco enfermos por cada 10.000 personas y en Japón en cuatro. En términos económicos, enfermedades raras son aquellas que no son tan frecuentes como para asegurar la rentabilidad de los medicamentos destinados a ellas a precios razonables. El criterio económico y no el epidemiológico, es el que condiciona por tanto el desarrollo de estos fármacos."Sólo trabajando todos juntos hemos podido llegar a tener en el mercado casi 200 de estos medicamentos huérfanos". Así de rotunda resumía Marlene Haffner, ponente del I Congreso Internacional de Medicamentos Huérfanos y Enfermedades Raras, celebrado la pasada semana en Sevilla, sus 17 años al frente de la Sección de Medicamentos Huérfanos de la FDA (Food and Drugs Administration) de EEUU.

Pacientes muy activos

Cuando Haffner asumió el cargo apenas había en ese país una docena de medicamentos con la característica de huérfanos. "Hoy, de los 841 que nuestra oficina ha registrado, 180 están ya en el mercado con su terapéutica descrita. De ellos se benefician más de 10 millones de personas", explica.

Para alcanzar este éxito, Haffner considera que el Acta de 1983 ha sido fundamental porque exime a estos fármacos de las tasas de registro, apenas los grava con impuestos y otorga la exclusividad comercial durante siete años a los laboratorios que los producen. También incentiva a los investigadores, asesorándoles y facilitándoles recursos. "Además, al ser menor el número de enfermos, los ensayos también son más cortos y se autorizan en menor número de personas", indica Haffner.

En éste éxito ha sido determinante, según ella, "el activismo" de las asociaciones de pacientes afectados por estas patologías. Unas patologías que en un 80% son de origen genético y, en similar porcentaje afectan a la población infantil. "Aunque nadie está libre de padecer una enfermedad de las llamadas raras, en algún momento de su vida", precisa Moisés Abascal, presidente de la Federación Española de Enfermedades Raras y uno de los promotores de Eurordis, la confederación que aglutina a las asociaciones de la Unión Europea. Eurordis ha sido uno de los organismos más activos para que se aprobase, el 16 de diciembre, el Reglamento Europeo sobre los Medicamentos Huérfanos 141/2000.

Tal como está concebido, este reglamento va a ser la primera normativa de la UE que reúna, con un objetivo común, a la Comisión Europea, la industria farmacéutica, los investigadores y a los pacientes. La normativa que debe desarrollar el Reglamento va a aprobarse en marzo y en ella se establecerán cauces para que los resultados que se obtengan de las investigaciones se apliquen rápidamente en los pacientes.

Como ya ocurre en Estados Unidos, también en Europa se eximirá de tasas e impuestos a estos fármacos y su registro será gratuito. Y las empresas tendrán la exclusiva de su comercialización durante 10 años, frente a los 6 de media que goza ahora cualquier medicamento. Y se creará un registro europeo de pacientes para facilitar la comunicación con los investigadores y el acceso a la información.

Según Josep Torrent, director de la Agencia Española del Medicamento, lo importante es que por primera vez se ha creado un marco normativo común para toda Europa : "El nuevo reglamento reúne tres aspectos importantes: por fin se da un marco normativo común, aportando vías de innovación e incentivos para la industria; se centralizan las tareas de las agencias de los Estados miembros; y el propio Reglamento va a ser un catalizador para que la sociedad europea tome conciencia sobre este tema".