El tratamiento que salvó la vida de una ‘niña burbuja’ española (y que las farmacéuticas han abandonado porque no es rentable)
Aitana se ha convertido en la primera niña española con inmunodeficiencia combinada grave de adenosina desaminasa (ADA-SCID; más conocida como enfermedad de los niños burbuja) curada gracias a un tratamiento innovador que ha estado a punto de desaparecer y que se llama Strimvelis.
¿Qué es la ADA-SCID? Una enfermedad genética muy rara (solo nace un niño al año con ella en España) que destruye las células del sistema inmunitario.
- Los menores que la padecen deben vivir aislados para evitar que cualquier infección los pueda matar.
¿Y cómo ha conseguido curarse? Gracias al Strimvelis, un innovador tratamiento en el que un virus es introducido en el organismo cargado con un gen sano para que, a modo de caballo de Troya, sustituya al defectuoso en la persona enferma.
- Antes, se intentó curar su enfermedad con el trasplante de células madre de un donante familiar, pero no funcionó.
- Y esta terapia se convirtió en la última opción.
Pero el Strimvelis ha estado a punto de desaparecer. Dos compañías farmacéuticas han dejado de venderlo por su escasa rentabilidad. Si no ha desaparecido es porque la Fundación Telethon, vinculada al hospital público San Raffaele de Milán (Italia), se ha comprometido a continuar con su producción sin ánimo de lucro.
- Desde 2017, han tratado a 22 pacientes con esta terapia.
- Y Aitana es la primera niña española en someterse a él.
Un dato. El 77% de los pacientes tratados siguen libres de la enfermedad a los 10 años de recibir Strimvelis, y no necesitan ninguna intervención ni medicación adicional.
© Foto: Chencho Martínez
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