España, líder en ensayos clínicos

La solidez del Sistema Nacional de Salud, la alta cualificación de sus profesionales, la colaboración público-privada con la industria farmacéutica y el compromiso y generosidad de los pacientes conforman el cóctel ganador que ha hecho de España la tercera potencia mundial en ensayos clínicos, solo por detrás de Estados Unidos y China (con poblaciones, recordemos, notablemente más numerosas). Cerró 2024 como el país con mayor capacidad de atracción de investigación clínica de la UE, con 930 estudios de nuevos medicamentos autorizados, un 10% más que en 2023. En torno a un tercio se centran en las fases más tempranas y complejas, la I y la II; el porcentaje sube casi a la mitad en investigaciones oncológicas. Casi uno de cada cuatro se dedica a enfermedades poco frecuentes; uno de cada seis, a edad pediátrica. El 20% tienen origen académico, si bien muchos de ellos están esponsorizados.

La información transmitida por Pablo Guimón, redactor jefe de Sociedad de EL PAÍS; María Jesús Lamas, directora de la Agencia Española del Medicamento y Productos Sanitarios (AEMPS), y Josep Tabernero, jefe de Servicio de Oncología del hospital Vall d´Hebron de Barcelona, durante el evento Nuevas oportunidades en investigación clínica para España, organizado por EL PAÍS en colaboración con Roche, hablan de liderazgo en mayúsculas. “Todos los medicamentos de Roche han pasado por España”, reseñó Patrick Wallach, director general de Roche Farma España, que animó a no caer en la autocomplacencia y aumentar las inversiones en I+D y en tecnología, así como a desarrollar legislación que favorezca la investigación.

“Que España sea líder no es lo que debe ocuparnos; lo es que Europa sea líder. España ha de hacer que el resto de países de la UE sean igual de atractivos para desarrollar ensayos clínicos”, sentenció Lamas. “El sistema regulatorio español funciona muy bien; mantiene una colaboración estrecha con los comités de ética de investigación de medicamentos, lo que permite que la evaluación sea rápida y flexible”, defendió. “Otros países pueden constituir una amenaza por contar con una mayor población para sus ensayos clínicos pero, desde luego, por donde no nos vemos amenazados es por el lado de la calidad”, aseguró. “Hay que apostar por la calidad”, coincidió Federico Plaza, director de Corporate Affairs Roche Farma y VP de Farmaindustria. Agilidad y rapidez, sí, pero no a costa de la eficacia y la seguridad, vinieron a decir, de muy diversas formas, los participantes en el evento.

Referente europeo

Lamas recordó que España ha sido estado miembro de referencia en el 27% de los ensayos clínicos multinacionales desarrollados en la UE el año pasado. En Europa funciona, desde 2023 —con el nuevo Reglamento Europeo de Ensayos Clínicos—, una única ventanilla y una sola evaluación para los ensayos multinacionales. Y esto, que en principio es un avance, supone estar limitado por el país más lento o con menos experiencia. Fue uno de los aspectos que observó en su intervención Plaza, quien también habló de la fragmentación del espacio comunitario en cuanto a investigación clínica. “Existe una fragmentación porque los estados no han querido ceder soberanía; no nos hemos acomodado con la suficiente rapidez a los nuevos entornos”, expresó. “Más que fragmentado, es un sistema en vías de construcción”, rebatió Lamas. En lo que ambos estuvieron de acuerdo fue en el papel de la ciencia de datos en esa construcción.

Plaza consideró que ha llegado el momento de competir con fondos, capacidad y talento. En su opinión, la digitalización, con la inteligencia artificial (IA) y la gestión de los datos a la cabeza —”Mañana será la computación cuántica”, acotó—, se perfila como herramienta clave. “En implementación de la IA vamos un poco tarde”, alertó Tabernero, recordando que el último Premio Nobel de Química ha reconocido el diseño computacional de moléculas para fármacos. El tándem IA+datos ayudará a reclutar más y mejor a los pacientes. “Europa ha de sacarle más partido a sus millones de pacientes”, remachó Plaza. Una correcta selección de los participantes en los estudios clínicos, cada vez más complejos, ayuda a mejorar sus tasas de éxito, que tildó de lamentables. “No podemos fallar tanto”, insistió, remitiéndose al histórico de estadísticas: hace 20 años la tasa de éxito era del 20%; hace 10, del 12,5%; ahora nos encontramos por debajo del 8%, advirtió.

En noviembre de 2024 la AEMPS publicó una guía para facilitar el uso de elementos descentralizados en ensayos, garantizar la seguridad de los participantes y proteger sus derechos y su dignidad: cómo reclutar pacientes de manera digital, cómo llevarles el fármaco, en lugar de tener que ir ellos al hospital... Son avances que la innovación y la tecnología están permitiendo, en opinión de Mari Luz Amador, directora médica de Roche Farma. “No sustituye al método científico, pero lo acelera”, aclaró. También mejora la vida de los pacientes, al promover la atención en remoto, reducir desplazamientos y evitar que el código postal limite las opciones de participar en un ensayo clínico; en ocasiones, puede suponer la diferencia entre la vida y la muerte. Amador depositó sus esperanzas en que la tecnología ayude a liberar tiempo, para ofrecérselo a la formación, la investigación y a los pacientes, humanizando la sanidad.

Más prevención

Hace 35 años, la supervivencia al cáncer era del 35%; hoy se sitúa en el 56% para hombres y 66% para los mujeres, avanzando hacia el 70% que pide Europa para 2030, proclamó Tabernero. “Podríamos llegar a un 30% de prevención, siempre que contemos con datos de las poblaciones de riesgo, para un diagnóstico precoz”, apuntó. “Pero no estamos preparados, por un problema regulatorio más una fragmentación de responsabilidades”, ahondó en un problema ya surgido en el debate. “Los espacios regulatorios son necesarios pero su implementación, en algunos casos, es caótica”, reclamó. “La responsabilidad final de los datos del día a día casi que depende del gerente del hospital, y eso no puede ser, porque crea inequidades y se pierde información”, reivindicó.

Su institución, el Vall d´Hebron, trata a alrededor de 1.800 pacientes adultos al año en cáncer, con unos 850 estudios clínicos abiertos. Pues bien, en los dos últimos años “hemos detectado una reducción del 15% del número de pacientes”, indicó. La cantidad de estudios anuales se mantiene más o menos estable, pero algunos de ellos están sufriendo retrasos en su apertura. Y eso en un contexto de competencia con EE UU —”Que en los últimos tiempos ha avanzado en aspectos regulatorios; veremos qué pasa ahora”— y con toda Asia-Pacífico. “Australia ha pasado de ser un país horribilis a un país fantástico para abrir un ensayo clínico en un mes”, comparó. “Lo que quiero decir es que estamos bien pero existe un margen de mejora”, puntualizó. Amén de pilotos rojos que parpadean avisando de algunos riesgos.

A Borja Ibáñez, director científico del Centro Nacional de Investigadores Cardiovasculares (CNIC) y cardiólogo intervencionista del Hospital Fundación Jiménez Díaz (Madrid), la enorme calidad de los ensayos clínicos que se desarrollan en España le parece un “milagro”, habida cuenta de que el sistema “no favorece que haya clínicos en investigación”, denunció. “En general, en Europa, los investigadores clínicos sufrimos excesivas trabas y cargas burocráticas, cada vez más”, reveló. Algo que merma la competitividad, ya que “nos limita y nos hace perder rapidez y flexibilidad respecto a otros entornos”. De hecho, en sus 30 años de experiencia viene detectando que cada vez menos clínicos quieren dedicarse a investigar. Tampoco los jóvenes talentos se ven atraídos por un sueldo que es la mitad de lo que cobraban como residentes, atestiguó.

A Europa le queda mucho por avanzar, opinaron los expertos. Hace 30 años, el continente se situaba a la vanguardia del desarrollo de nuevos fármacos; hoy mandan América y Asia-Pacífico. Recuperar el liderazgo —mantenerlo en el caso de España— fue la pregunta del millón para los especialistas reunidos por EL PAÍS y Roche. Para contestarla, la consejera de Sanidad de la Comunidad de Madrid, Fátima Matute, dedicó la clausura a decantar varias claves ya comentadas durante la mañana: quitar burocracia y agilizar procesos; subirse al carro de la IA y los datos; colaboración público-privada, o la necesidad de que CC AA y niveles de atención sanitaria (de hospitales a Atención Primaria) trabajen juntas en red. Recordó que su región recibe 9.000 millones de euros en inversión de la farmaindustria (46% del total en España; 50% de la I+D). Y abogó por el acceso equitativo a los fármacos que ya han salido al mercado, para llegar al máximo de pacientes posible.

Enriquecer el ecosistema

La receta de la ministra de Sanidad, Mónica García, para combatir las amenazas es crear y enriquecer todo un ecosistema —administraciones, industria, academia, hospitales, Atención Primaria, investigadores— que tenga a la ciencia y los pacientes en el centro. Durante su intervención de presentación, Wallach había lanzado un alegato a favor del protagonismo del paciente. “Ha de aumentar su grado de conocimiento e información, y mejorar su experiencia cuando participa en los ensayos clínicos”, defendió, haciéndose eco del Informe Draghi. La ministra ahondó afirmando que nunca olvida de que ella, además de médica y gestora, es paciente. “Todos lo somos”, apostilló. “Los beneficios en salud, cuando ponemos el paciente en el centro, se convierten en palanca de otra serie de beneficios, del desarrollo económico y del empleo”.

El ecosistema que planteó García es un “lugar fértil”, no solo para los ensayos clínicos, sino para el diagnóstico y el tratamiento, prosiguió. “Somos uno de los países que gastamos más en medicamentos respecto a nuestro PIB”, desveló. Confesó que los retos a futuro son “innumerables”, pero trató de resumirlos en cinco bloques, entre los que resaltó las terapias avanzadas, “que van a cambiar la manera en la que damos soluciones a los pacientes, y a democratizar el acceso a nuestras terapias”, y la participación pública y privada, “para asumir los riesgos de la investigación”. Calificó de fundamental la transformación digital, que ayudará a disminuir barreras geográficas —que viaje el conocimiento, no el paciente— desde la interoperabilidad de todos los sistemas. También la atracción y retención del talento investigador.

A su juicio, el reto por la innovación ha de ir unido a un acceso universal a los tratamientos y de la sostenibilidad del sistema, incluida la ambiental. “Si juntáramos todos los sistemas sanitarios del mundo seríamos el quinto país más contaminante”, reveló. “Tenemos que cuidar un sistema que ha de dar respuesta a todas las enfermedades, a la formación, a la asistencia diaria y a la prevención”, enumeró. Hay que buscar el equilibrio, concluyó.