Éxito del primer tratamiento en el mundo de terapia genética en humanos

Los resultados del primer experimento del mundo de ingeniería genética aplicada en personas con fines terapéuticos, presentados el pasado lunes en la Asociación Americana para el Avance de las Ciencias (EE UU), son muy positivos, según ha declarado Michael Blaese, responsable del tratamiento. "Estoy muy contento, no podía esperar que fuera mejor", ha comentado. El sistema inmunológico de la paciente, una niña que sufre deficiencia de adenosina deaminasa (ADA), ha mejorado sustancialmente.

Los afectados por esta grave y poco común enfermedad genética son llamados niños burbuja po...

Los resultados del primer experimento del mundo de ingeniería genética aplicada en personas con fines terapéuticos, presentados el pasado lunes en la Asociación Americana para el Avance de las Ciencias (EE UU), son muy positivos, según ha declarado Michael Blaese, responsable del tratamiento. "Estoy muy contento, no podía esperar que fuera mejor", ha comentado. El sistema inmunológico de la paciente, una niña que sufre deficiencia de adenosina deaminasa (ADA), ha mejorado sustancialmente.

Los afectados por esta grave y poco común enfermedad genética son llamados niños burbuja porque la mayoría de ellos tienen que vivir en habitáculos estériles aislados del exterior, ya que están desprovistos de defensa frente a las infecciones por una deficiencia de su sistema inmunológico."La niña con la que iniciamos el experimento en septiembre pasado ha recibido ya cinco sesiones del tratamiento y ahora muestra una mejora sustancial en su sistema inmunológico, que es capaz de producir anticuerpos contra algunos agentes infecciosos de su entorno", ha declarado a EL PAIS Michael Blaese, de los Institutos Nacionales de Salud (NIH) de EE UU en Bethesda (Maryland). "En su cuerpo hay ahora un número normal de linfocitos T [células esenciales del sistema inmunológico] y los genes insertados están produciendo la cantidad normal de ADA", ha explicado.

La terapia genética iniciada por Blaese consiste en colocar el gen responsable de la producción de ADA en las células defectuosas de la niña, que previamente se le han extraído, e inyectarlas de nuevo en su sangre después de multiplicarlas en el laboratorio. Para realizar el experimento, Blaese, junto a Steven Rosenberg y French Anderson, todos ellos de los NIH, esperaron durante más de tres años la autorización de siete comités científicos y gubernamentales.

"Este tipo de terapia es muy experimental. Nuestro plan es dar a la niña entre seis y ocho inyecciones durante la actual fase de tratamiento, al final del cual haremos un examen exhaustivo de su sistema inmunológico", ha dicho Blaese. "Después realizaremos la segunda fase y le haremos otro análisis antes de iniciar la tercera; en cada uno de estos niveles de tratamiento se inyectarán a la niña entre seis y ocho veces, una vez al mes, células modificadas genéticamente", añadió.

Los científicos del experimento están desarrollando las modificaciones previstas para la segunda y tercera fases. "Se trata únicamente de algunos cambios en la preparación de las células, pero no podernos definirlos hasta que no hagamos los exámenes exhaustivos del estado de la paciente", ha comentado Blaese.

La niña, de cuatro años, cuya identidad no se ha dado.a conocer, vive- en su casa y pasa en el hospital una noche al mes para recibir el tratamiento. "Los padres están muy satlsfechos", ha dicho Blaese. "En enero empezamos la terapia en otro niño con deficiencia de ADA y en un tercero este mismo año, porque tenemos intención de abordar un caso cada cinco o seis meses, diez en total", añadió. Sobre el primer paciente sometido a terapia genética contra el cáncer, iniciada el mes pasado por Steven Rosenberg, no hay aún resultados, ha señalado Blaese.