Autorizada la terapia génica en niños que se autodevoran

La terapia génica puede ser la clave de la curación de algunas de las más graves afecciones reumáticas. El primer experimento de terapia génica autorizado en reumatología tratará de curar a los niños que sufren el síndrome de Lesch Nyhan, una terrible afección que lleva a quienes la sufren a devorarse a sí mismos. Antonio Reginato, especialista chileno afincado en Estados Unidos, indicó ayer en el XVIII congreso mundial de reumatología que se celebra en Barcelona que la terapia génica es la única esperanza para este síndrome que aunque no es muy frecuentes, es angustiosamente dramático. En Esp...

La terapia génica puede ser la clave de la curación de algunas de las más graves afecciones reumáticas. El primer experimento de terapia génica autorizado en reumatología tratará de curar a los niños que sufren el síndrome de Lesch Nyhan, una terrible afección que lleva a quienes la sufren a devorarse a sí mismos. Antonio Reginato, especialista chileno afincado en Estados Unidos, indicó ayer en el XVIII congreso mundial de reumatología que se celebra en Barcelona que la terapia génica es la única esperanza para este síndrome que aunque no es muy frecuentes, es angustiosamente dramático. En España se han diagnosticado varios casos, según el presidente del congreso, Pere Barceló.El síndrome de Lesch Nyhan está provocado por la ausencia de una enzima que interviene de modo determinante en la síntesis del ácido úrico, sustancia responsable del proceso de metabolización de las proteínas procedentes de los alimentos. La existencia de depósitos de cristales de ácido úrico en el líquido sinovial de las articulaciones provoca una de las afecciones reumáticas más comunes, la gota.

Pero en los niños con síndrome de Lesch Nyan, la concentración de ácido úrico no se produce por factores externos, sino por la ausencia de una enzima que permite sintetizar el ácido úrico. Curiosamente, estos niños no sufren ataques de gota en las articulaciones, pero los depósitos de cristales se van acumulando en varias partes del cuerpo. Aunque no sabe exactamente por qué mecanismos fisiológicos, estos niños sufren un tipo de lesión cerebral muy específico, de características similares a una demencia aguda. Esta lesión es la que les lleva a comportamientos agresivamente autodestructivos, hasta el punto de que si se les deja las manos libres, son capaces de comérselas en pocos minutos. A causa de esa ansia devoradora, tienen que estar permanentemente vigilados y atados. La ingeniería genética permite ahora intentar introducir en las células de estos niños el gen responsable de codificar la enzima de la que carecen, lo que comportaría la posibilidad de una completa curación.