Nuevo tratamiento en EE UU contra dos enfermedades de la sangre

Una cura bioquímica simple y relativamente segura para dos enfermedades relacionadas con la sangre ha sido anunciada por científicos de Estados Unidos. Los investigadores han diseñado medicamentos que producen la actividad de un gen de la hemoglobina que normalmente sólo funciona en la etapa fetal y luego se anula. En un pequeño número de pacientes tratados en una prueba clínica, la hemoglobina fetal reemplazó la defectuosa adulta y alivió gran parte de los síntomas en enfermos de betatalasemia y anemia perniciosa. En los fetos se produce un tipo diferente de betahemoglobina por razones de...

Una cura bioquímica simple y relativamente segura para dos enfermedades relacionadas con la sangre ha sido anunciada por científicos de Estados Unidos. Los investigadores han diseñado medicamentos que producen la actividad de un gen de la hemoglobina que normalmente sólo funciona en la etapa fetal y luego se anula. En un pequeño número de pacientes tratados en una prueba clínica, la hemoglobina fetal reemplazó la defectuosa adulta y alivió gran parte de los síntomas en enfermos de betatalasemia y anemia perniciosa. En los fetos se produce un tipo diferente de betahemoglobina por razones desconocidas.

En ambas enfermedades existe un defecto en el gen que produce la betahemoglobina, los glóbulos rojos que transportan el oxígeno, con efectos que pueden llegar a la muerte. Los enfermos de betatalasemia deben recibir constantes transfusiones de sangre, lo que produce una concentración de hierro que llega a ser fatal.

Seis pacientes tratados con las drogas empezaron a producir suficiente hemoglobina fetal para anular los síntomas de la enfermedad y presentar un recuento casi normal en la sangre. Ahora falta realizar nuevas pruebas clínicas más largas y extensas con objeto de descartar posibles efectos secundarios de la terapia.