Curan a un 'niño burbuja' británico mediante terapia genética
Los médicos reemplazaron un gen defectuoso por otro normal y creen que el chico podrá llevar una vida similar a la de cualquier otro
Un grupo de médicos británicos del hospital londinense Great Ormond Street han cambiado un gen defectuoso a Rhys Evans, un niño de 18 meses que padecía un defecto genético que le había impedido desarrollar su sistema inmunológico, en uno de los primeros tratamientos de este tipo desarrollados en el mundo.
Hasta ahora, el único tratamiento contra la enfermedad del pequeño Rhys Evans, conocido como inmunodeficiencia combinada severa (IDCS), era un trasplante de médula ósea, pero en el caso de Rhys no se pudo encontrar un donante adecuado.
Los científicos reemplazaron el gen defectu...
Un grupo de médicos británicos del hospital londinense Great Ormond Street han cambiado un gen defectuoso a Rhys Evans, un niño de 18 meses que padecía un defecto genético que le había impedido desarrollar su sistema inmunológico, en uno de los primeros tratamientos de este tipo desarrollados en el mundo.
Hasta ahora, el único tratamiento contra la enfermedad del pequeño Rhys Evans, conocido como inmunodeficiencia combinada severa (IDCS), era un trasplante de médula ósea, pero en el caso de Rhys no se pudo encontrar un donante adecuado.
Los científicos reemplazaron el gen defectuoso por otro normal y creen que Rhys, originario de Cardiff (Gales), podrá llevar una vida similar a la de cualquier otro niño.
El equipo encabezado por Thrasher extrajo médula del pequeño y utilizó un virus como vehículo para introducir el gen normal en los leucocitos de la muestra.
Reimplantada en el niño, la médula comenzó a generar gradualmente nuevos leucocitos con el gen "sano", que pasaron a la sangre para protegerle de procesos infecciosos.
Rhys tiene ahora el número normal de leucocitos que un niño de su edad y los expertos creen que podrá mantenerse así. Hasta ahora, la terapia genética sólo ha tenido éxito en dos casos, ambos tratados en un hospital de París en 2000.
"Ya es un chaval normal"
Según Adrian Thrasher, jefe del equipo médico que ha atendido al pequeño, los expertos "estamos muy contentos: Rhys estaba muy, pero que muy, enfermo, con una neumonía grave, una infección que le podía costar la vida. Tras su tratamiento genético, el niño está corriendo por su casa, ya es un chaval normal", ha agregado.
De no haber podido ser tratado, Rhys habría debido pasar el resto de su vida confinado en una habitación esterilizada (de ahí el nombre de niño burbuja dado a quienes padecen esta enfermedad) o arriesgarse a contraer una infección mortal.
La madre del pequeño, Marie Evans, ha declarado que "vemos ahora a Rhys, jugando con otros niños, y es simplemente asombroso. Ahora que han descubierto el código genético y encontrado el gen, pueden
lograr milagros".