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Reportaje:

Con la muerte en los talones

Hospitales de Murcia ensayan una terapia con células madre para la esclerosis lateral amiotrófica

Va a ser la ELA la enfermedad maldita del siglo XXI? Hace apenas un lustro se hacía esta pregunta la Asociación Española de Esclerosis Lateral Amiotrófica (ADELA). "¿Hasta cuándo nos van a olvidar las autoridades sanitarias?", se increpaba entonces a la ministra de Sanidad de turno. En su opinión, Sanidad tenía a estos enfermos en el olvido, sin explicación alguna, pese a las promesas de apoyar investigaciones "aquí o donde sea" en busca de remedios.

Con lentitud y después de muchas presiones, los enfermos de ELA tienen en marcha una esperanza. Investigadores médicos de los hospitales Morales Meseguer y Virgen de la Arrixaca, de Murcia, presentaron la semana pasada la primera fase de un pionero ensayo clínico para el tratamiento y cura de la esclerosis lateral amiotrófica mediante el trasplante de células madre adultas del propio paciente. En el ensayo trabajan una veintena de especialistas: hematólogos, neurólogos, neurorradiólogos, neurocirujanos, neurofisiólogos, rehabilitadores, neuropsicólogos, neumólogos y enfermeras.

El enfermo de ELA camina con la muerte en los talones desde el momento en que es diagnosticado. Tres, cuatro, seis años: ése es el pronóstico de vida, en una evolución inexorablemente dolorosa. Todo el cuerpo se resiente con la enfermedad, menos la cabeza, lúcida hasta el último suspiro. La ELA atrofia y paraliza sin remisión todos los músculos del cuerpo hasta dejarlos inútiles, inertes. Su avance es brutalmente destructivo. Un mal día, el enfermo se da cuenta de que la zancada de una de sus piernas se ha acortado, que está perdiendo fuerza en una mano, que le ha cambiado la forma de hablar, o que tiene movimientos musculares anormales: espasmos, sacudidas, calambres o debilidad.

Los síntomas van a ser difusos, pero crecientes. La medicina se enfrentará a ellos con un diagnóstico fundamentalmente clínico, pues no existe una prueba específica que indique la presencia de la enfermedad. A partir de entonces, el proceso hacia la muerte es corto: el paciente dejará de andar, de hablar, de comer, de respirar..., mientras su capacidad intelectual se mantiene intacta.

No se conocen causas, no hay tratamiento para frenarla, nada ni nadie puede curarla.

Para el experimento anunciado en Murcia se ha seleccionado ya a cinco pacientes después de una preselección de una veintena, previa revisión de más de un centenar de historiales clínicos de enfermos de toda España. Finalmente, el estudio se llevará a cabo con 10 pacientes. La duración del ensayo será de tres años, incluido el periodo de seguimiento de los pacientes intervenidos.

Los médicos que dirigen la investigación son el hematólogo José María Moraleda, del hospital Virgen de la Arrixaca, y el investigador Salvador Martínez, del Instituto de Neurociencias de Alicante. La terapia celular puede abrir la puerta a la cura de la ELA, pero también de otras enfermedades neurodegenerativas como el Parkinson y el Alzheimer.

El estudio consta de tres fases, detalladas por José María Moraleda. En la primera, se reclutan los pacientes y se inicia el seguimiento de la evolución clínica de la enfermedad, que durará unos 6-8 meses. Desde el pasado mes de febrero hay cinco pacientes seleccionados en diversas regiones de España, que están en esta fase inicial.

En la segunda fase, prosigue Moraleda, se realizará la intervención experimental con la obtención de células madre adultas de la médula ósea de cada paciente, mediante punciones múltiples en los huesos de la cadera. Tras su procesamiento en el laboratorio, se trasplantarán, mediante técnicas de neurocirugía, en varios segmentos de la médula espinal enferma, previamente localizados por resonancia magnética.

Durante la intervención se monitorizará permanentemente al paciente mediante registros neurofisiológicos, que indicarán si hay daño espinal. En la tercera fase, de 12 meses de duración, se realizarán los estudios de seguimiento y de evaluación de resultados.

La investigación en terapia celular y medicina regenerativa es una de las líneas prioritarias del Plan Estratégico de Investigación Biosanitaria 2007-2012 (PEIB), dentro del programa Genética al servicio de la salud de la región de Murcia, de la Consejería de Sanidad. Además de promover la realización de investigaciones en relación con la medicina genómica, la terapia celular y la medicina regenerativa, el programa contempla actuaciones asistenciales (como la creación de la Red de Unidades del Consejo Genético en Cáncer o la puesta en marcha de dos Unidades de Diagnóstico Molecular), formativas, divulgativas y legislativas.

Los investigadores sostienen que las células hematopoyéticas que se encuentran en la médula ósea dan lugar, en condiciones normales, sobre todo a células sanguíneas de distintos tipos, esto es, tienen una alta pluripotencialidad para diferenciarse en tipos celulares distintos. Estos estudios dieron como resultado un enlentecimiento de la progresión de la enfermedad y la mejora de las capacidades motoras de los ratones en los que se ensayó la técnica. El artículo realizado con los resultados de la investigación ha sido editado en la revista científica Neurobiology of Disease, el 28 de enero de este año.

La esperanza es que en los enfermos de ELA sus células de la médula ósea tratadas e implantadas en la médula espinal puedan ejercer ese efecto neurotrófico sobre las motoneuronas espinales. Es la fase del ensayo clínico que ahora se inicia.

La investigación cuenta con la autorización de la Agencia Española del Medicamento y Productos Sanitarios del Ministerio de Sanidad, así como con la aprobación de los Comités Éticos de Investigación Clínica de los dos hospitales participantes. El coste se eleva a unos 210.000 euros, aportados por el Servicio Murciano de Salud (135.000 euros), la Dirección General de Calidad Asistencial, Formación e Investigación Sanitaria (42.000) y la Fundación Diógenes (33.000 euros).

Los trámites para la autorización de este ensayo clínico por parte de la Agencia Española del Medicamento y Productos Sanitarios se iniciaron en junio de 2005. La aprobación no llegó hasta diciembre de 2006. Éste es el primer ensayo de terapia celular para afectados de ELA en España y segundo de Europa. Se está realizando en la región de Murcia por el interés tanto del equipo de facultativos que lo está llevando a cabo, como del Sistema Sanitario Murciano y del Servicio Murciano de Salud que lo han promovido y patrocinado, técnica y económicamente, junto a la Fundación Diógenes.

En apoyo del proyecto también ha habido donantes privados: la Fundación Alicia Koplovitz, el Grupo ORONA, la Cooperativa de Bomberos de la Diputación de Córdoba y la Obra Social de la Caja del Mediterráneo.

"Cuesta mucho conseguir apoyos"

Estamos muy satisfechos por lo logrado hasta ahora. Si el experimento tiene éxito, los afectados podrán tener una terapia para recuperarse. Buscamos que la ELA tenga cura. Seguimos luchando. Nos ha costado conseguir apoyos económicos. Hemos llegado hasta aquí gracias a la colaboración incondicional de entidades públicas y privadas, pero también de colaboradores y donantes individuales, que creen en nuestros proyectos y nos empujan a seguir", dice la directora de la Fundación Diógenes para la Investigación de la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA), Elena Contreras.

La fundación llevaba siete años luchando por conseguir la ejecución de este experimento. Constituida en 2000 en Elche (Alicante), su objetivo prioritario era encontrar una solución terapéutica para los afectados de esta devastadora enfermedad. Tardó siete años en encontrar cómo. Mediante un convenio de colaboración con la Universidad Miguel Hernández y el Ayuntamiento de Elche, la fundación logró empujar al Instituto de Neurociencias del Centro Superior de Investigaciones Científicas (CSIC) para abrir esta línea de investigación con terapia celular. Mientras tanto, durante cinco años, la Cátedra ELA investigó sobre las posibilidades terapéuticas de las células madre para enfermedades neurodegenerativas, intentando conocer el posible efecto beneficioso de un trasplante de células madre hematopoyéticas obtenidas de la médula ósea de animales adultos en un modelo animal prototipo de la ELA.

El presidente de la Fundación Diógenes, Javier Cabo, está en silla de ruedas. Padece ELA. Le precedió hasta hace poco Nieves Berenguer Vicedo, animadora, como Elena Contreras, de este esperanzador ensayo clínico.

40.000 MUERTOS EN LOS PRÓXIMOS DIEZ AÑOS

-La esclerosis lateral amiotrófica (ELA) es una enfermedad neurodegenerativa, de causa desconocida, que produce una parálisis ascendente progresiva en todo el cuerpo. No tiene tratamiento ni cura, de momento

-En España padecen ELA 4.000 personas. Se van muriendo poco a poco y otros enfermos los reemplazan, así que siempre son 4.000, con una aproximación matemática llamativa. 40.000 españoles que hoy están sanos morirán de ELA en los próximos 10 años

-Aunque la causa de la ELA es un misterio, el conocimiento que se tiene del funcionamiento del sistema nervioso es cada vez mayor gracias a los últimos avances de la biología molecular, la ingeniería genética y la bioquímica

-La ELA es la enfermedad que sufre en fase leve el famoso físico británico Stephen Hawking, cuya

supervivencia es sorprendente. Afecta a unas dos personas de cada 100.000, principalmente a adultos de entre 40 y 70 años, pero también se diagnostica en más jóvenes

* Este artículo apareció en la edición impresa del Martes, 27 de marzo de 2007

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